Leids Pharming krijgt Britse goedkeuring voor tweede medicijn

LEIDEN (ANP) - Het Leidse biotechnologische bedrijf Pharming heeft in het Verenigd Koninkrijk toestemming gekregen om zijn tweede medicijn op de markt te brengen. Het is na soortgelijke goedkeuringen in de Verenigde Staten en Israël de derde markttoelating voor het middel Joenja, dat werkt tegen een zeer zeldzame aandoening van het immuunsysteem.

Volgens topman Sijmen de Vries gaat het om een belangrijke stap, die "ons dichter bij ons doel brengt om mondiaal een toonaangevende onderneming gericht op zeldzame aandoeningen te worden". Het middel van Pharming is de eerste behandeling die in het Verenigd Koninkrijk specifiek is goedgekeurd voor de aandoening APDS.

Pharming verwierf jaren terug bekendheid door de genetisch gemanipuleerde stier Herman. Het bedrijf werkt al jaren aan het ontwikkelen van medicijnen. Dat is een kostbaar proces, maar als het eenmaal lukt om goedkeuring te krijgen voor het vermarkten van een middel kan er veel geld worden verdiend. Pharming is ook het bedrijf achter Ruconest. Dat middel wordt gewonnen uit konijnenmelk en werkt tegen erfelijk angio-oedeem, oftewel plotse zwellingen die in verschillende delen van het lichaam kunnen optreden.

Vertraging bij EMA

De door het bedrijf gewilde toelating in de Europese Unie van Joenja laat nog op zich wachten. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft de procedure volgens Pharming "on hold" gezet tot begin 2026. "Het product werd wel goedgekeurd, maar Pharming moet daar nog een nieuwe productieprocedure laten zien, omdat iemand in EMA dacht dat daar wellicht iets mee zou zijn."

Pharming vindt de vertraging in het proces bij EMA "erg frustrerend en onnodig". Toch kunnen Europese patiënten het middel via een andere route wel verkrijgen als ze het heel dringend nodig hebben. Volgens Pharming kunnen individuele artsen een vergoeding bij lokale overheden aanvragen voor individuele gevallen.