Pharming meldt start trial voor nieuwe indicatie leniolisib

(ABM FN-Dow Jones) Pharming Group heeft gemeld dat de eerste patiënt is gedoseerd in een Fase II, proof of concept, klinische studie waarin leniolisib wordt geëvalueerd in common variable immunodeficiency (CVID)-patiënten met immuundisregulatie. Dit bleek donderdag voorbeurs uit een persbericht.

CVID-patiënten vertonen vergelijkbare ziekteverschijnselen als bij Activated PI3K Delta Syndrome, ofwel APDS. 

De doelstellingen van de studie zijn het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van leniolisib in de beoogde CVID-populatie met immuundisregulatie.

Op basis van beschikbare epidemiologische gegevens wordt geschat dat de wereldwijde prevalentie van de doelpopulatie CVID met immuundisregulatie ongeveer 39 patiënten per miljoen bedraagt.